1. 特徴的な遺伝子治療プログラムを持ち、ウィルソン病やPFICなど、希少疾患に対する革新的な治療法の開発に取り組んでいます。臨床段階の薬剤やプリクエル研究段階の技術が揃っており、未だ治療法のなかった疾患に光を当てています。

2. 先進的なAAV遺伝子治療プラットフォームと独自の技術を駆使し、長期持続的な効果と安全性を追求。特に、再投入や免疫耐性に配慮した技術も開発しており、患者さんへの負担軽減を実現しています。

3. グローバルな投資者や長期パートナーとの連携により、研究開発のスピードアップと市場導入を加速。多国籍の支援と多彩な臨床試験が、革新的薬剤を早期に患者に届けるための強みとなっています。